Le cannabidiol s’avère prometteur dans la lutte contre les effets du déclin moteur et cognitif associés à la maladie.
Une étude récente menée par des chercheurs de l’Institut de Neurociències de l’Université autonome de Barcelone (UAB) offre un nouvel espoir aux personnes atteintes du syndrome de Leigh, une maladie mitochondriale grave et souvent mortelle. Publiée dans la revue Nature Communications, l’étude révèle que l’administration quotidienne de cannabidiol (CBD) a la capacité de prolonger considérablement la durée de vie et d’atténuer les symptômes dans les modèles animaux du syndrome de Leigh. Le CBD, largement connu pour ses propriétés antioxydantes, anti-inflammatoires et anticonvulsivantes, a déjà été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une utilisation dans le traitement d’autres maladies pédiatriques rares.
Le syndrome de Leigh est une maladie génétique rare qui touche principalement les enfants. Elle se caractérise par une diminution progressive des fonctions motrices et cognitives, ainsi que par une espérance de vie réduite. La maladie touche principalement les organes et les tissus qui nécessitent beaucoup d’énergie, comme le système nerveux et les muscles, en raison d’un dysfonctionnement mitochondrial. Les mitochondries sont responsables de la production d’énergie dans les cellules, et lorsqu’elles ne fonctionnent pas correctement, comme dans le cas du syndrome de Leigh, les conséquences sont dévastatrices.
L’équipe de recherche, dirigée par les docteurs Emma Puighermanal et Albert Quintana du laboratoire de neuropathologie mitochondriale de l’UAB, étudie le syndrome de Leigh depuis des années. Leur objectif était de mieux comprendre comment le dysfonctionnement mitochondrial se produit dans la maladie et d’identifier d’éventuelles thérapies qui pourraient atténuer ses effets.
L’une des principales conclusions de l’étude est que le CBD agit à plusieurs niveaux dans la cellule pour améliorer la fonction mitochondriale. Plus précisément, les chercheurs ont découvert que le CBD active une protéine du noyau cellulaire appelée PPARγ. Cette protéine régule l’expression d’un large éventail de gènes impliqués dans la fonction mitochondriale, les réponses immunitaires et le stress oxydatif, qui sont tous affectés par le syndrome de Leigh. En augmentant l’expression de certaines protéines comme la métallothionéine, le CBD améliore la capacité de la cellule à contrer les dommages oxydatifs, une caractéristique des maladies mitochondriales.
Dans les modèles animaux, le traitement au CBD a montré des effets profonds. Les souris traitées au CBD ont montré des améliorations de la fonction cérébrale, notamment une meilleure régulation de la respiration et des capacités motrices. Elles ont également montré moins de signes neurodégénératifs, un déclin moteur retardé et une meilleure santé neurologique globale. Les souris recevant le traitement ont vécu plus longtemps que celles qui n’en ont pas reçu, ce qui suggère que le CBD a le potentiel de prolonger l’espérance de vie dans le syndrome de Leigh. Au niveau cellulaire, les fibroblastes des patients traités au CBD ont montré des processus antioxydants améliorés, confirmant ainsi son potentiel thérapeutique.
« Cette étude fournit des preuves convaincantes que le CBD pourrait être un traitement véritablement prometteur pour les patients atteints du syndrome de Leigh, notamment compte tenu de sa sécurité et de son profil bien toléré », a déclaré le Dr Albert Quintana, l’un des principaux chercheurs de l’étude.
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé il y a un an au CBD la désignation de médicament orphelin pour le traitement du syndrome de Leigh. Cette désignation est accordée aux médicaments qui présentent un potentiel dans le traitement de maladies rares, offrant plusieurs avantages tels que des incitations financières et des coûts de développement réduits, qui sont essentiels pour faire progresser les traitements contre des maladies dont la demande du marché est limitée. La FDA ayant déjà approuvé le CBD pour d’autres maladies pédiatriques, l’équipe est optimiste quant au fait que ces nouvelles découvertes contribueront à accélérer la voie vers les essais cliniques pour le syndrome de Leigh.
Sources:
Le cannabidiol prolonge la durée de vie et améliore les symptômes dans les modèles du syndrome de Leigh
Le cannabidiol améliore la maladie mitochondriale via l’activation du PPARγ dans les modèles précliniques
