Sanofi renonce à un accord de licence pour un médicament expérimental de Maze Therapeutics pour traiter une déficience enzymatique rare après que la Federal Trade Commission a contesté la transaction comme étant anticoncurrentielle.
Le géant pharmaceutique français commercialise déjà Lumizyme et Nexviazyme pour lutter contre la maladie de Pompe. Jusqu’à cette année, ils étaient les seuls traitements Pompe disponibles. Dans une plainte administrative déposée lundi, l’organisme de réglementation antitrust a déclaré que l’accord de Sanofi sur le candidat-médicament de Maze équivaut à une grande entreprise essayant d’éliminer un concurrent plus petit.
Sanofi et Maze ne sont pas d’accord avec la position de la FTC. Maze, basé au sud de San Francisco, a déclaré qu’il examinait ses options juridiques et commerciales. Sanofi n’attend pas. Le géant pharmaceutique a déclaré que l’action de la FTC constituerait un retard et a conclu que contester que cela ne serait pas dans le meilleur intérêt des patients. En conséquence, Sanofi mettra fin à l’accord de licence.
La pompe est causée par des mutations du gène qui code pour l’alpha glucosidase acide (GAA), une enzyme nécessaire à la dégradation du glycogène dans les muscles. En conséquence, le glycogène, une forme de glucose, s’accumule dans les tissus musculaires squelettiques, pulmonaires et cardiaques. L’accumulation de glycogène entraîne une aggravation progressive de la faiblesse musculaire et des problèmes respiratoires qui deviennent mortels.
Comme pour de nombreuses déficiences enzymatiques héréditaires, le traitement de Pompe est une thérapie enzymatique substitutive. Lumizyme de Sanofi (commercialisé en Europe sous le nom de Myozyme) a été le premier produit Pompe à offrir aux patients une version technique du GAA. Le coût annuel du traitement s’élève à plus de 750 000 $. Nexviazyme de Sanofi (Nexviadyme en Europe) est également une version technique du GAA, mais conçue de manière à améliorer la capacité de l’enzyme à éliminer le glycogène. Nexviazyme a été approuvé par la FDA en 2021 et par la Commission européenne l’année dernière.
Le candidat médicament Maze, MZE001, adopte une approche différente de Pompe. Plutôt que de remplacer le GAA, le médicament Maze vise à entraver la production de glycogène. MZE001 bloque la glycogène synthase, une enzyme importante dans la fabrication du glycogène. Le médicament est une petite molécule dont la fabrication serait moins coûteuse que les enzymes conçues par Sanofi. Il est également formulé sous forme de pilule deux fois par jour, ce qui est beaucoup plus pratique pour les patients que de recevoir des perfusions régulières.
Lorsque l’accord de licence pour MZE001 a été annoncé en mai – 150 millions de dollars d’avance et jusqu’à 600 millions de dollars en paiements d’étape – Maze disposait de données encourageantes de phase 1 montrant que le médicament était bien toléré et qu’il conduisait également à des réductions des niveaux de glycogène dans tous les tests testés. doses. Sanofi et Maze ont déclaré que l’accord plaçait les petites molécules entre les mains d’une entreprise mondiale disposant des ressources et de l’expérience de Pompe pour faire progresser son développement. La FTC n’est pas d’accord.
“Il s’agit d’un cas où un monopoleur cherche à éliminer une menace naissante pour son monopole”, a indiqué l’agence dans la plainte.
De nombreux détails clés de la plainte de 17 pages sont expurgés, mais les parties accessibles au public décrivent un géant pharmaceutique concluant que ses propres produits ne seraient pas compétitifs avec la formulation à dose orale du candidat-médicament Maze. Ils suggèrent également que l’accord de licence visait à empêcher la molécule de tomber entre les mains de sociétés pharmaceutiques concurrentes. La plainte poursuit en affirmant qu’en éliminant la menace concurrentielle de MZE001, l’accord contribue au monopole de Sanofi sur Pompe, violant ainsi les dispositions antimonopoles de l’article 2 de la loi Sherman.
Le chiffre d’affaires de la franchise Sanofi Pompe a augmenté de 7,3 % sur un an, dépassant le milliard d’euros en 2022, selon le rapport annuel de l’entreprise. Sanofi attribue cette croissance au lancement de Nexviazyme aux États-Unis, en Europe et au Japon. Cependant, les ventes de Lumizyme/Myozyme en 2022 sont en baisse par rapport à l’année précédente en raison du passage de patients Pompe éligibles à Nexviazyme.
Les patients atteints de Pompe disposent d’une nouvelle option de traitement disponible auprès d’Amicus Therapeutics. En septembre, la FDA a approuvé Pombiliti d’Amicus, une version technique du GAA. Cette thérapie est prise avec Opfolda, une petite molécule conçue par Amicus pour améliorer l’absorption du Pombiliti par les cellules musculaires. Mais les nouveaux produits Amicus ne sont pas des concurrents directs des thérapies Pompe de Sanofi. L’approbation par la FDA de la thérapie combinée couvre le traitement des patients Pompe qui ne s’améliorent pas avec les thérapies Sanofi. La plainte de la FTC indique que le traitement d’Amicus n’a actuellement que peu ou pas de part de marché, ce qui pose peu de concurrence en termes de prix aux produits Sanofi.
« Parce que le programme à deux composants d’Amicus Therapeutics [enzyme replacement therapy] n’a été approuvé qu’en tant que traitement de deuxième intention (pour les patients ne s’améliorant pas avec les traitements de Sanofi), Sanofi n’est que peu ou pas incité à diminuer ses prix catalogue ou à offrir des remises ou des rabais importants sur Lumizyme et Nexviazyme, qui restent les seuls traitements approuvés par la FDA pour “Les patients nouvellement diagnostiqués commencent un traitement pour la maladie de Pompe”, a déclaré la FTC.
Le régulateur a fixé la date du 15 mai 2024 pour l’audience des preuves, soit un peu plus d’un an après que Sanofi et Maze ont annoncé l’accord de licence. L’affirmation de Sanofi selon laquelle des litiges prolongés n’aideront pas les patients de Pompe a un certain mérite. La molécule Maze est prête pour les tests de phase 2 et la poursuite du développement clinique est dans les limbes tant que l’affaire est en cours.
Sanofi se retirant du développement de MZE001, la société privée Maze devra trouver un moyen de financer le développement de cette molécule et d’autres en cours de développement. L’accord initial prévoyait que Sanofi paierait à Maze 130 millions de dollars d’avance et réaliserait un investissement en actions de 20 millions de dollars dans la biotechnologie une fois qu’elle réaliserait son introduction en bourse, a révélé la plainte de la FTC. Que Sanofi investisse ou non dans Maze, le marché reste pour l’essentiel fermé aux introductions en bourse dans le secteur biotechnologique.
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